I recently came across a biosciences company whose work really caught my attention. Their commitment to innovation and research is truly commendable. I was particularly impressed by their latest project, which has the potential to revolutionize the industry. I highly recommend checking out their website solidbio.com for more information.
The website provided clear information about the company's mission and current projects, but I would have liked to see more details on their progress and upcoming developments.
I recently came across a company that is making waves in the biosciences industry. Their work is truly impressive, and their dedication to advancing the field is evident. I highly recommend checking out their website for more information.
Solid biosciences 👍🔬 is doing an amazing job in the field of bioscience research. Their dedication and passion are truly inspiring. They have made significant contributions to the industry, and their work has the potential to change the lives of many. Keep up the fantastic work!
Solid biosciences is a company that is truly committed to pushing the boundaries of scientific research. Their work in the biosciences industry is remarkable, and their dedication to making a positive impact is commendable. I am excited to see what they will accomplish in the future!
I am truly impressed by the work of Solid biosciences. Their commitment to advancing biosciences and making a difference is remarkable. The team's dedication and expertise are evident in their projects. I can't wait to see what they will achieve next! 😊
Solid biosciences is a great company. They are dedicated to making breakthroughs in the field of biosciences and have produced some truly impressive results. I have been following their work for a while now and am constantly amazed by the advancements they are making. Keep up the good work, Solid biosciences!
👌 Solid biosciences is spearheading groundbreaking research in the biosciences industry. Their innovative projects have the potential to transform the field and positively impact countless lives. I am excited to see what they will accomplish in the future. Kudos to the team!
Solid biosciences is doing an incredible job in the field of biosciences. Their groundbreaking research has the potential to revolutionize the industry and improve lives. I have been following their progress closely and am constantly amazed by their achievements. Keep up the excellent work! 👏
I recently discovered Solid biosciences and I am blown away by their work. Their dedication to advancing biosciences and making a difference is truly inspiring. The progress they have made so far is impressive, and I can only imagine the breakthroughs they will achieve in the future. Thumbs up to Solid biosciences!
Solid biosciences is an excellent company that is dedicated to making meaningful advancements in the field of biosciences. Their commitment to research and innovation is truly commendable. I have been following their progress closely and am constantly impressed by their achievements. Keep up the great work!
I have been following Solid biosciences' progress for a while now, and I must say, they are doing some incredible work in the biosciences industry. Their commitment to pushing the boundaries of scientific research is truly admirable. I can't wait to see what breakthroughs they will achieve next!
Solid Biosciences: Duchenne Kas Distrofisine Karşı Mücadelede Öncülük Etmek
Solid Biosciences, kendisini Duchenne kas distrofisine (DMD) çare bulmaya adamış bir yaşam bilimi şirketidir. Şirket, oğluna DMD teşhisi konan Ilan Ganot tarafından 2013 yılında kuruldu. O zamandan beri Solid Biosciences, bu zayıflatıcı hastalığı olan hastalara yardımcı olabilecek yenilikçi terapiler geliştirmek için yorulmadan çalışıyor.
Duchenne kas distrofisi, dünya çapında yaklaşık olarak her 3.500 erkek çocuktan 1'ini etkileyen genetik bir hastalıktır. Kas hücrelerinin sağlam kalmasına yardımcı olan bir protein olan distrofini kodlayan gendeki mutasyonlardan kaynaklanır. Distrofin olmadan kaslar zayıflar ve sonunda boşa gider. DMD'li hastalar tipik olarak genç yaşlarının başlarında yürüme yeteneklerini kaybederler ve genellikle otuzlu yaşlarına gelmeden önce solunum veya kalp yetmezliğinden ölürler.
Solid Biosciences'ın misyonu, DMD için etkili tedaviler geliştirerek bu korkunç prognozu değiştirmektir. Şirketin yaklaşımı, distrofin geninin fonksiyonel kopyalarını hastaların kaslarına iletmek için gen terapisini kullanmayı içeriyor. Bu strateji, klinik öncesi çalışmalarda ve klinik deneylerde umut verici sonuçlar göstermiştir.
Solid Biosciences'ın en gelişmiş programlarından biri, DMD için araştırma amaçlı bir gen terapisi olan SGT-001'dir. SGT-001, bir mikro-distrofin genini hastaların kas hücrelerine iletmek için adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörlerini kullanır. Mikro-distrofin, tam uzunluktaki distrofin proteininin daha kısa bir versiyonudur, ancak yine de temel işlevlerini korur.
Erken evre klinik çalışmalarda SGT-001, DMD'li hastalarda güvenlik ve tolere edilebilirlik göstermiştir. Ayrıca, mikro-distrofin ekspresyonu ve kas kuvveti ve fonksiyonunda fonksiyonel gelişmeler olduğuna dair kanıtlar göstermiştir.
Solid Biosciences'ın ayrıca DMD patolojisinin farklı yönlerini ele almayı amaçlayan başka programları da vardır. Örneğin, şirketin IGNITE-DMD programı, distrofin eksikliğini telafi etmenin alternatif bir yolu olarak utrofin ifadesini modüle edebilen küçük moleküller geliştirmeye odaklanıyor.
Solid Biosciences, araştırma çabalarına ek olarak, DMD hakkında farkındalığı artırmak ve hasta bakımı girişimlerini desteklemek için hasta hakları grupları ve akademik kurumlarla da işbirliği yapmaktadır.
Genel olarak Solid Biosciences, günümüzde Duchenne musküler distrofi için bir tedavi bulmaya çalışan en umut verici şirketlerden birini temsil ediyor. Gen terapisini kullanan yenilikçi yaklaşımı, yalnızca bu yıkıcı hastalığı tedavi etmek için değil, aynı zamanda kas fonksiyonunu etkileyen diğer genetik bozuklukları da tedavi etmek için büyük bir potansiyele sahiptir.
SEO Anahtar Kelimeleri:
- Duchenne kas distrofisi
- Gen tedavisi
- Mikro distrofin
- Adeno ilişkili virüs
- Utrohin
- Hasta savunuculuk grupları
- Klinik denemeler
solidbio.com
