Vedere bio hakkında
Vedere Bio: Geleneksel Gen Terapisinin Ötesinde Öncü Görme Restorasyonu
Vedere Bio II, gen terapisi alanında devrim yaratan bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin misyonu, kalıtsal retina hastalıkları (IRD'ler) için yenilikçi tedaviler geliştirerek görme kaybını yavaşlatmak değil, düzeltmektir. Vedere Bio II'nin yaklaşımı, geleneksel gen terapisinin ötesine geçer ve IRD'lerin temel nedenini ele almayı amaçlar.
Kalıtsal retina hastalıkları, gözün arkasındaki ışığa duyarlı doku olan retinayı etkileyen bir grup nadir görülen genetik bozukluktur. Bu koşullar, genellikle çocukluk veya ergenlik döneminde başlayan ilerleyici görme kaybı ve körlüğe yol açabilir. Şu anda çoğu IRD için etkili bir tedavi yoktur, bu da onları önemli bir karşılanmamış tıbbi ihtiyaç haline getirmektedir.
Vedere Bio II, 2019 yılında oftalmoloji ve gen terapisi alanında önde gelen uzmanlardan oluşan bir ekip tarafından kuruldu. Şirketin yaklaşımı, IRD'lerin genetiği ve biyolojisi üzerine onlarca yıllık araştırmalara dayanmaktadır. Vedere Bio II'nin bilim adamları, yeni hedefler belirlediler ve terapötik genlerin retinadaki belirli hücrelere hassas bir şekilde iletilmesini sağlayan tescilli teknolojiler geliştirdiler.
Vedere Bio II'nin önemli yeniliklerinden biri, gen aktarımı için vektörler olarak adeno-ilişkili virüslerin (AAV'ler) kullanılmasıdır. AAV'ler, insan hücrelerini hastalığa neden olmadan enfekte edebilen küçük virüslerdir. IRD'ler gibi genetik bozuklukları tedavi etmek için terapötik genlerin iletilmesine yönelik potansiyel araçlar olarak kapsamlı bir şekilde incelenmiştir.
Bununla birlikte, IRD'ler gibi karmaşık hastalıkların tedavisi söz konusu olduğunda, geleneksel AAV tabanlı gen terapilerinin sınırlamaları vardır. Bir zorluk, retina içindeki tüm ilgili hücre tiplerinde yeterli düzeyde transgen ekspresyonu elde etmektir. Diğer bir zorluk, etkinliği sınırlayabilen veya olumsuz etkilere neden olabilen bağışıklık tepkilerinden kaçınmaktır.
Vedere Bio II, gelişmiş özgüllük ve potansiyele sahip yeni nesil AAV vektörleri geliştirerek bu zorlukların üstesinden geldi. Bu vektörler, hedef dışı etkileri ve bağışıklık tepkilerini en aza indirirken, terapötik genlerin retina içindeki belirli hücre tiplerine hedefli olarak iletilmesine izin verir.
Vedere Bio II'nin bir başka önemli yeniliği de, sadece görme kaybını yavaşlatmakla kalmayıp, onu geri kazanmaya odaklanmasıdır. IRD'ler için geleneksel gen terapileri, retinadaki kusurlu genleri değiştirerek veya tamamlayarak görme kaybının ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlar. Bu yaklaşım bazı durumlarda etkili olabilse de, retina hücrelerinde altta yatan hasarı ele almaz.
Vedere Bio II'nin yaklaşımı, gen değişiminin ötesine geçiyor ve hasar görmüş retinal hücrelerin işlevini eski haline getirmeyi amaçlıyor. Şirketin bilim adamları, retinal hücrelerdeki hareketsiz yolları etkinleştirebilen ve hayatta kalmalarını ve yenilenmelerini destekleyen yeni gen terapileri geliştirdiler.
Vedere Bio II, Leber konjenital amaurosis (LCA), Usher sendromu ve Stargardt hastalığı dahil olmak üzere çeşitli IRD'ler için umut verici gen tedavisi adaylarından oluşan bir boru hattına sahiptir. Şirket, klinik öncesi çalışmalarda konsept kanıtını zaten kanıtladı ve şimdi lider adaylarını klinik deneylere doğru ilerletiyor.
Yenilikçi bilimine ek olarak, Vedere Bio II oftalmoloji, genetik ve ilaç geliştirme alanlarında derin uzmanlığa sahip güçlü bir ekibe sahiptir. Şirketin liderliği, Biogen ve Novartis gibi en iyi biyoteknoloji şirketlerinin deneyimli yöneticilerini içeriyor.
Vedere Bio II ayrıca ARCH Venture Partners ve F-Prime Capital gibi önde gelen risk sermayesi şirketlerinin desteğiyle iyi bir şekilde finanse edilmektedir. Şirket, 2019'da A Serisi finansman turunda 77 milyon dolar topladı ve bu, klinik öncesi aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi için şimdiye kadarki en büyüklerden biri.
Genel olarak, Vedere Bio II, kalıtsal retina hastalıkları için gen terapisi alanında önemli bir etki yaratmaya hazırdır. Yenilikçi yaklaşımı, dünya çapında bu yıkıcı koşullardan muzdarip milyonlarca insanın vizyonunu geri kazanması için büyük umut vaat ediyor.
Çevrildi
vederebio.com
